Niemal 61 tysięcy podpisów pod petycją o refundację jedynego leku stosowanego w SMA złożyli w czwartek w Kancelarii Premiera przedstawiciele Fundacji SMA, skupiającej rodziny i przyjaciół chorych na rdzeniowy zanik mięśni.
Fundacja zwróciła się do szefa rządu o pomoc, bo rozmowy z Ministerstwem Zdrowia – jak twierdzą przedstawiciele organizacji – od miesięcy tkwią w martwym punkcie. Mimo pozytywnej oceny Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji nusinersen, jeden z najdroższych leków na świecie, w Polsce ciągle nie jest refundowany. Większość krajów UE podjęła już pozytywną decyzję w tej sprawie (m.in. zrobiły to Litwa, Czechy, Słowacja, Węgry i Rumunia), choć trzeba zaznaczyć, że równocześnie obwarowano refundację leku licznymi warunkami.
Polscy pacjenci czekają – jak podkreślano na czwartkowej konferencji prasowej – już piętnaście miesięcy na decyzję Ministerstwa Zdrowia. Z ostatnich informacji wynika zaś, że nawet jeśli będzie ona pozytywna, i resort wprowadzi lek na listę refundacyjną, jednocześnie mocno ograniczy do niego dostęp. Lek dostanie więc tylko niewielka część pacjentów.
Temat refundacji leku na SMA pojawia się w zasadzie na wszystkich konferencjach prasowych i spotkaniach poświęconych tematowi polityki lekowej i refundacji. To bowiem, jak nieoficjalnie przyznają najwyżsi urzędnicy resortu zdrowia, najlepszy przykład złożoności procesu podejmowania decyzji w sprawie refundacji. Jest innowacyjny lek, pierwszy i jedyny do tej pory, którego skuteczność została już potwierdzona i nie podlega dyskusjom. Lek co prawda nie cofa skutków choroby (nie prowadzi do wyleczenia), ale odpowiednio wcześnie podany sprawia, że objawy w ogóle nie muszą się pojawić, podany zaś na późniejszym etapie zatrzymuje postęp choroby, a w połączeniu z intensywną rehabilitacją może sprawić, że chorzy przynajmniej częściowo odzyskują stracone umiejętności ruchowe. Równocześnie jednak cena tego leku jest zaporowa – 90 tysięcy euro za dawkę, co oznacza 540 tysięcy euro w pierwszym roku, 270 tysięcy euro w kolejnych latach (do końca życia).
Pacjenci i ich najbliżsi prosili już o pomoc prezydenta Andrzeja Dudę i pierwszą damę RP, teraz zwrócili się do premiera, rozpoczęli też akcję skierowaną do posłów. Pod petycją do szefa rządu podpisy zamierzają zresztą zbierać nadal, do skutku. Chodzi o to, by nagłośnić problem. Ze wsparciem celebrytów – m.in. modelki Anji Rubik – prowadzą też akcję #zbijszybę. Bo, jak podkreślają, świadomość, że od wielu miesięcy jest lek na SMA, ale w Polsce jest praktycznie niedostępny, jest ogromnym obciążeniem, i dla świadomych tego stanu rzeczy chorych i dla ich bliskich.
SMA to bardzo rzadka choroba, która występuje raz na 6-7 tysięcy urodzeń. W Polsce cierpi na nią ok. 800 osób. Choroba występuje w czterech typach (SMA1 to postać najcięższa). Chorzy borykają się z niepełnosprawnością ruchową, oddechową, kłopotami z mówieniem – choroba po kolei wyłącza mięśnie niezbędne przy tych czynnościach.
W 2016 r. pierwszy lek - nusinersen został zatwierdzony przez amerykańską agencję FDA, a w maju 2017 r. przez europejską EMA.
Od lutego 2017 r. w Polsce funkcjonuje Program Rozszerzonego Dostępu do leku. W tej chwili korzysta z niego 30 dzieci z SMA typu I. Eksperci uważają, że nusinersen powinien być stosowany w leczeniu wszystkich pacjentów z SMA, niezależnie od typu, stopnia zaawansowania choroby.
